治験は難病等を罹患している患者にとって、これまで完解療法や良化が見込めなかった疾患の新たな治療法となるいわば命の綱的な存在です。一般的には複数の治験対象者を募集して、その中から実際に効果が見込まれる新薬等と全く治療とは関係のない注射等による有意性（データの信憑性）を試す医学的実証実験とも言えます。編集人の場合は日本でもごく少数の患者しかいないため、製薬会社にとっても採算性のみ込みずらい新薬開発が後回しにされることは当然のことでしょう。しかし場合によっては医療機関等の倫理委員会等での承認を得ることが出来れば、承認された薬剤を投与することも可能です。

編集人の場合は複数の原因がある疾患だと思われているため様々な観点から主治医たちがチームを組んで色々な治療法を試してくれており、正直体力的に非常にきつい治療が行われることも確かです。しかし昨年厚生労働省では日本国内での国際的治験（新薬の臨床試験）を進めやすくするよう、先述の倫理性・妥当性などを医療機関で審査しやすくする体制を整えやすくする取り組みに着手しています。これにより製薬会社にとって課題となっていた時間的制約が欧米と同じ程度に標準化されることとなるため、新薬が日本では使えないドラッグ・ロスが解消されることが期待されています。

とはいえ人体に関わることですからアンzん世が最優先されることは当然であること、そして最も懸念されるのが保険適用されない場合に多額の自己出費を強いられることです。実際に編集人の場合は海外で開発された新薬を使いたいと申し出ましたが、自己負担額が数百万円に上ること、さらに１００％改善される保証はないことから主事と相談の上もう少し様子を見ることにしました。もう１つ問題なのは新薬の治験参加者には相応（数万円程度）の謝礼が支払われるため、報酬目当てに参加する方が存在することです。本来ならば罹患者のための治療法確立が、ビジネス化している点もあるのです。